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對於罕見疾病一定會盡力協助

  • 資料來源:衛生福利部
  • 建檔日期:100-11-21
  • 更新時間:100-11-21
對於陣發性夜間血紅素尿症(以下稱PNH)用藥問題,政府將妥善處理,達成下列目標:
一、 藥物供應不能斷;
二、 不要讓家屬自行負擔;
三、 加速健保納入給付。
政府對罕見疾病病患非常關心,於89年2月9日通過罕見疾病防治及藥物法,且於89年8月9日頒訂罕見疾病醫療補助辦法,由本署相關單位編列預算補助。此外,每年全民健保支付罕藥的費用也從92年3億元,成長至99年18億元。
目前治療陣發性夜間血紅素尿症疾病之eculizumab成分藥品尚未領有本署核發之藥品許可證,病人所使用的藥品是由廠商所提供之試驗用藥,約有5位病患在使用這個藥品。本署已緊急聯絡PNH之罕病病人家屬、醫師以及罕病基金會,深入了解其困難,表達政府正全力處理之誠意,避免家屬心急如焚,並且在健保納入給付之前,將協調廠商延長供應時間,或尋求其他財源,協助度過難關,絕不會讓病人中斷治療,或讓家屬承受高額負擔。
倘目前民眾因病情需要,可依「罕見疾病醫療補助辦法」之相關規定,請醫療機構檢具相關證明文件,申請補助醫療有關費用,政府會協助處理。另有關PNH治療用藥之健保給付申請案,將俟廠商補齊相關臨床資料後,由本署中央健康保險局儘速提全民健康保險醫、藥專家會議審議。